由于孤独症的致病原因一直是个没有解开的谜．到目前为止在医学治疗方面尚没有突破性的进展。也就是说，还没有任何一种药物能够有普遍的持续的疗效。所有的临床治疗都处在试验中，但它们都只是对部分孤独症儿童在某个方面有改善的功效。

45％的孤独症儿童在服用维生素B6加镁后，在健康、认知和注意力方面有所改善。

在有些孤独症儿童的消化道中，白色念珠菌酶的含量过高，有人认为这可能是造成行为问题的原因。通过粪便采样检测，当这种白色念珠菌过多时可以用抗生素治疗使其减少。

在为孤独症儿童选择某种治疗方法时，要注意先搜集国际上有关这种方法临床效果的研究信息，以确定其安全性。尤其是当一种新的方法出现时，由于其临床试验及科学研究数据的基础还十分薄弱，而孤独症儿童的致病原因各不相同，盲目尝试不仅会浪费许多精力和财力，更危险的是可能会给孩子带来潜在的危害，或延误正确的治疗。必须提醒的一点是，无论采用哪种方法，一定要在有经验的医生的指导下进行，切忌家长仅仅根据一些信息和报道就擅自让孩子服用药物。